腺相关病毒基因治疗载体的特点有哪些？

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腺相关病毒基因治疗载体的特点有哪些？

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第1题：

腺病毒基因治疗载体的特点有哪些？

正确答案:腺病毒是一种大分子（36kb）双链无包膜DNA病毒。它通过受体介导的内吞作用进入细胞内，然后腺病毒基因组转移至细胞核内，保持在染色体外，不整合进入宿主细胞基因组中。腺病毒载体的优点是基因导入效率高；宿主范围广；基因转导与细胞分裂无关；重组腺病毒可通过口服经肠道吸收、或喷雾吸入或气管内滴注；腺病毒载体容量较大，可插入7.5kb外源基因。其缺点是不能整合到靶细胞的基因组DNA中。治疗基因表达时间相对较短。宿主的免疫反应导致腺病毒载体表达短暂。部分环节可能产生复制型腺病毒。靶向性差。

第2题：

逆转录病毒基因治疗载体的特点有哪些？

正确答案:逆转录病毒介导的基因转移系统有逆转录病毒载体和辅助细胞株组成。逆转录病毒载体保留了病毒颗粒的包装信号，而缺失病毒颗粒包装蛋白基因；它可以克隆并表达外源基因，但不能自我包装成有增殖能力的病毒颗粒。而辅助细胞株它由另一种缺陷型逆转录病毒感染构建而成。该细胞株能合成包装蛋白，用于逆转录病毒载体包装。由于缺乏包装型号，本身不能被包装成病毒颗粒。逆转录病毒携带的遗传物质高效地进入靶细胞。逆转录病毒结构基因缺失，但不影响其他部分的活性。前病毒通过LTR高效整合至靶细胞基因组中，有利于外源基因在靶细胞中的永久表达。包装好的假病毒颗粒易于分离制备。主要缺点是随机整合，有插入突变、激活癌基因的潜在危险；逆转录病毒载体的容量较小，只能容纳7kb以下的外源基因。

第3题：

目前基因治疗中最常选用的基因载体是

A．质粒

B．噬菌体

C．逆转录病毒

D．腺病毒相关病毒

正确答案：C
解析：目前使用的基因载体有病毒载体和非病毒载体。基因治疗的临床实践中，一般多选用病毒载体，如逆转录病毒(RV)、腺病毒(AV)、腺病毒相关病毒(AAV)等，其中以逆转录病毒载体应用最多。质粒和噬菌体是重组DNA过程中所应用的基因载体。

第4题：

基因治疗中常用的病毒与非病毒载体各有哪些？

正确答案: 病毒载体是指用具有感染性的病毒作为哺乳动物核苷酸的传递系统。基因治疗中常用的病毒载体包括：逆转录病毒（retrovirus，RV），腺病毒（adenovirus AV），腺相关病毒（adeno associated virus，AAV），单纯疱疹病毒（herpessimplexvirus HSV），痘苗病毒（vaccinia virus，VV）等载体。非病毒载体包括裸露DNA、基因缝合线、脂质体、哺乳动物人工染色体等载体。

第5题：

反转录病毒在分子生物学研究和基因治疗中起到重要作用的是（）。

A、基因传导载体
B、基因修饰载体
C、基因表达载体
D、基因转移载体
E、基因载体

正确答案:D

第6题：

可用于病毒性疾病基因治疗方法有哪些？

正确答案:RNA干扰可以被看成是一种与免疫系统类似的防御机制。用siRNA抑制人类免疫缺陷病毒（HIV）某些基因的表达，如P24、Vif、nef、tat或rev，阻碍HIV在细胞内复制。用RNA干扰技术抑制HIV的受体（CD4）或辅助受体（CXCR4或CCR5）在细胞内表达，可阻碍HIV感染细胞。也可通过RNA干扰抑制其他病毒在细胞内复制，如脊髓灰质炎病毒、人乳头状瘤病毒、乙型肝炎病毒和丙型肝炎病毒等。在基因治疗时，利用核酶分子结合到靶RNA分子中适当的部位，形成锤头状核酶结构，将靶RNA分子切断，通过破坏靶RNA分子而达到治疗疾病的目的（如清除病毒基因组RNA，癌基因表达的mRNA等）。

第7题：

基因治疗使用最多的载体是病毒载体。

正确答案:正确

第8题：

在目前基因治疗中常选用的基因载体是

A.质粒
B.腺病毒
C.反转录病毒
D.腺病毒相关病毒

答案：B,C,D

解析：

第9题：

能作为基因治疗的载体的是（）。

A、噬菌体
B、腺病毒
C、烟草花叶病毒
D、SARS病毒

正确答案:B

第10题：

下列病毒载体，不是基因治疗研究中最常使用的病毒载体有（）。

A、HBV
B、慢病毒
C、逆转录病毒
D、AAV
E、腺病毒

正确答案:A

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